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CBP501臨床第2相試験をご理解いただくために(その3・成功の種類)

現在進めているCBP501第2相試験の「成功」には大きく分けて3種類あります。

私たちはその3つを「金・銀・銅メダル」と呼んでいます。
CBP501が第2相試験をクリアし第3相試験に進む価値を確認できるという意味で3つとも「成功」ではあるのですが、必要な時間や費用が違ってくるので、できるだけ良い色のメダルを獲りたいものです。

たとえば、3剤併用のA群・B群どちらかのステージ1(9症例)で4例の3ヶ月無増悪生存が確認され、かつ、C群・D群のステージ1成績が劣りこれ以上の試験が必要ないと判断された場合、ステージ2を待たずCBP501の「早期勝ち抜け」が決まります。
期間的にもコスト的にも小さい、このパターンが「金メダル」です。

ステージ1で早期勝ち抜けを決めきれなかった場合、ステージ2へ進みます。
※この時点ではまだ失敗ではありません。

ステージ1+2(合計23症例)で、3剤併用のA群・B群いずれかが勝ち抜け、C群・D群の成績が劣っていることが確認できれば、金メダルよりも時間とコストは掛かりますが、獲得したい結果は両方得られます。
「銀メダル」と呼べる成功です。

C群・D群が想定を超える好成績の可能性もゼロではないので、「ステージ1+2(合計23症例)でA・B群が有効性を示したものの、C・D群の片方または両方が残る」という場合もあります。
この場合、第3相試験の投与群は増えてしまいますが、獲得したい結果の1.「CBP501+シスプラチン+ニボルマブの3剤併用以外の2剤併用群に、これ以上の試験が必要ないと判断できる結果」は得られます。
これが「銅メダル」の成功です。

A群・B群がいずれもC群・D群との差を示せなかった場合、残念ながら失敗です。

以上、CBP501第2相試験の「成功の種類」の解説でした。

次に知りたいのは、それらの成功がどのくらいの確率で見込めるのか…でしょう。
次回は、成功確率の試算についてご説明します。

その4・成功確率の試算 に続きます)